La galactosemia es una enfermedad relacionada con la disfunción metabólica de la transformación de la galactosa en glucosa de acuerdo a la denominada “ruta de Leloir”. La deficiencia de la enzima galactosa-1-fosfato uridil transferasa (GALT), ocasiona una acumulación de galactosa-1-fosfato (Gal-1-P), lo que produce compuestos como galactiol y galactonato que son altamente tóxicos para el organismo. En los recién nacidos, la galactosemia puede ser letal, y en los adultos se relaciona con enfermedades como desórdenes motores, mentales y neurológicos, osteopenia, osteoporosis, hepatomegalia, fallas renales y hepáticas, cataratas, entre otras. No existe una terapia efectiva, pero se recomienda eliminar de la dieta el consumo de galactosa; sin embargo, suele no ser suficiente. Otras soluciones proponen bloquear la ruta de Leloir para evitar la acumulación tóxica de la Gal-1-P, pero esto conlleva efectos secundarios tóxicos.
Investigadores del Centro de Nanociencias y Nanotecnología de la UNAM desarrollaron un nanorreactor de partículas tipo virus (VLP’s, por sus siglas en inglés) de la cápside del virus del mosaico del bromo (BMV) que contiene en su interior a la enzima GALT, como una alternativa para el tratamiento de la galactosemia clásica. Demostraron que dentro de cada VLP de BMV existen en promedio 13.5 dímeros de GALT que conservan su actividad catalítica (kcat 16%) con respecto a la enzima libre. Los nanobiorreactores sin funcionalizar y que contienen GALT pueden internalizarse en células de hígado, riñón y fibroblastos. Así, se demuestra que la terapia de reemplazo enzimático puede ser una estrategia eficaz para este tipo de patologías.
Los resultados de esta investigación se publicaron en: ChemMedChem
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